Гемофилия
Серьезное наследственное заболевание, связанное с нарушением функции свертывания крови. Гемофилия редко встречается у мужчин, но еще реже встречается у женщин, у которых гемофилия недооценивается и остается невыявленной.
:quality(90)/)
Что такое гемофилия?
При гемофилии интенсивность кровотечения сопоставима с таковым у здорового человека, однако продолжается оно значительно дольше. Кроме того, повторяющиеся эпизоды кровотечений могут привести к серьезным поражениям внутренних органов, особенно суставов.
Наиболее распространенным типом гемофилии является гемофилия А. У больных гемофилией А отсутствует или имеется в недостаточном количестве фактор свертывания крови VIII — белок, участвующий в процессе свертывания крови.
Когда кровотечение происходит у здорового человека, фактор свертывания крови VIII связывается с факторами свертывания крови IXa и X, что является важным шагом в формировании сгустка крови и остановке кровотечения. Однако у человека с гемофилией А отсутствие фактора VIII или его сниженное количество нарушает этот процесс, что влияет на способность формировать сгусток.
В зависимости от тяжести заболевания, у пациентов с гемофилией А могут часто возникать кровотечения, особенно в суставах или мышцах. Эти кровотечения могут представлять значительную проблему для здоровья, поскольку они часто вызывают боль и могут привести к хроническому отеку, деформации, уменьшенной подвижности и долговременному поражению суставов. Помимо негативного влияния на качество жизни человека, эти кровотечения могут угрожать жизни, если они происходят в жизненно важных органах, например, в мозге.
Лечение
Основным методом лечения гемофилии А является заместительная терапия фактором свертывания крови VIII. Он может быть рекомбинантным (генно-инженерным) или полученным из плазмы крови. Большинство препаратов требуют внутривенных инфузий, частота которых, как правило, доходит до нескольких раз в неделю. Это может быть тяжелым бременем для пациентов или лиц, осуществляющих уход за ними и может повлиять на приверженность лечению, когда пациент принимает препараты «по требованию», чтобы остановить кровотечение, а не для его профилактики.
Серьезным осложнением в лечении является выработка ингибиторов к препаратам, замещающим фактор VIII. Ингибиторы — это антитела, вырабатываемые иммунной системой человека, которые связываются с замещающим фактором VIII и блокируют его эффективность, что затрудняет или делает невозможным достижение уровня фактора VIII, достаточного для контроля кровотечения. У каждого четвертого (25–30%) человека с тяжелой формой гемофилии А формируются ингибиторы к фактору VIII.
Возможности лечения людей с ингибиторами ограничены. Этим пациентам может потребоваться более частая инфузия препаратов. Также может быть назначена индукция иммунной толерантности (ИИТ), когда пациенту вводятся очень высокие дозы фактора VIII в течение длительного периода времени, таким образом, чтобы иммунная система не реагировала на фактор VIII. Если терапия ИИТ неудачна или пациент не подходит для ИИТ, могут при меняться препараты шунтирующего действия. Как и препараты фактора VIII, препараты шунтирующего действия вводятся внутривенно и с еще более высокой частотой.
Roche в гемофилии
Более 20 лет компания Roche занимается разработкой инновационных лекарственных препаратов, которые обеспечивают значительный прогресс в лечении злокачественных и доброкачественных заболеваний крови. Мы обладаем глубоким опытом и знаниями в этой терапевтической области. В настоящее время мы предлагаем новый подход к профилактике гемофилии А у пациентов с ингибиторами к фактору VIII.
:quality(90)/)
:quality(90)/)
:quality(90)/)
:quality(90)/)